ETV Bharat / sukhibhava

ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ಡಿಸೀಸ್​ ರೋಗಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಎರಡು ಜೀನ್​ ಥೆರಪಿಗೆ ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಿದ ಎಫ್​ಡಿಎ - ಏನಿದು ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ರೋಗ

ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್ ರೋಗವೂ​ ಎಂಬುದು ಅನುವಂಶಿಕ ರಕ್ತ ಕಾಯಿಲೆ ಆಗಿದ್ದು, ಅಮೆರಿಕದಲ್ಲಿ ಲಕ್ಷಕ್ಕೂ ಅಧಿಕ ಮಂದಿ ಇದರ ಪರಿಣಾಮಕ್ಕೆ ಒಳಗಾಗಿದ್ದಾರೆ.

FDA approves two gene therapies for sickle cell disease patients
FDA approves two gene therapies for sickle cell disease patients
author img

By ANI

Published : Dec 9, 2023, 10:45 AM IST

ವಾಷಿಂಗ್ಟನ್​: ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ರೋಗ ಹೊಂದಿರುವ 12 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಮೇಲ್ಪಟ್ಟವರ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಎರಡು ಜೀನ್​ ಥೆರಪಿಗೆ ಅಮೆರಿಕದ ಫುಡ್​ ಅಂಡ್​ ಡ್ರಗ್​ ಆಡ್ಮನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್​ ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಿದೆ.

ಕ್ಯಾಸಗೆವೆ ಎಂಬ ಕೋಶ ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್​ ಥೆರಪಿಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು 12 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಮೇಲ್ಪಟ್ಟವರು ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ರೋಗಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಿರುವುದಾಗಿ ಎಫ್​ಡಿಎ ಘೋಷಿಸಿದೆ. ಸಿಆರ್​ಐಎಸ್​ಪಿಆರ್​​/ ಕ್ಯಾಸ್​9 ಬಳಕೆ ಮಾಡಿರುವ ಕ್ಯಾಸ್​ಗೆವಿ ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಎಫ್​ಡಿಎ ಅನುಮತಿ ನೀಡಿರುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಜೆನೊಮೆ ಎಡಿಟಿಂಗ್​​ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವಾಗಿದೆ.

ಲೆಫ್ಗೆನಿಯಾ ಕೋಶ ಆಧಾರಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಇದಾಗಿದ್ದು, ಲೆಂಟಿವೈರಲ್​ ವೆಕ್ಟರ್​​ ಅನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರವಾಗಿ ಬಳಕೆ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ. ಇದು ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ರೋಗ ಹೊಂದಿರುವ 12 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ ಎಂದು ಎಫ್​ಡಿಎ ತಿಳಿಸಿದೆ.

ಎಚ್​ಬಿಎಟಿ 87ಕ್ಯೂ ಹೆಚ್ಚು ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಲೆಫ್ಗೆನಿಯಾ ಜೊತೆಗೆ ರೋಗಿಗಳ ರಕ್ತದ ಸ್ಟೆಮ್​ ಕೋಶ ಅನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರ ಮಾಡಲಾಗುವುದು. ಜೀನ್​ ಥೆರಪಿಯು ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್​ನಿಂದ ಪಡೆಯಲಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಕೂಡ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್​ ರೀತಿಯಲ್ಲಿಯೇ ಕಾರ್ಯ ನಿರ್ವಹಣೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಇದು ವಯಸ್ಕರಲ್ಲಿ ಸಾಮಾನ್ಯ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್​ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ರೋಗಕ್ಕೆ ಹಾನಿ ಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ.

ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣವೂ ಎಚ್​​ಬಿಎಟಿ87ಕ್ಯೂ ಹೊಂದಿದ್ದು, ಸಿಕ್ಲಿಂಗ್ ಮತ್ತು​ ರಕ್ತದ ಹರಿವನ್ನು ಮುಚ್ಚುವ ಅಪಾಯ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಈ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಕಾಂಡ ಕೋಶವನ್ನು ರೋಗಿಗಳಿಂದ ಪಡೆಯಲಾಗುವುದು.

ಈ ಅನುಮೋದನೆಯು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖವಾಗಿದೆ. ಎಫ್​​ಡಿಎ ವೆರ್ಟೆಕ್ಸ್​ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯೂಟಿಕಲ್ಸ್​ ಇಂಕ್​ ಅವರ ಕ್ಯಾಸ್​ಗೆವಿ ಮತ್ತು ಬ್ಲೂಬರ್ಡ್​ ಬಯೋ ಇಂಕ್ ಅವರ ಲೆಫ್ಲೆನಿಯಾಗೆ ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಿದೆ ಎಂದು ಎಫ್​ಡಿಎ ಕೇಂದ್ರದ ಬಯೋಲಾಜಿಕ್ಸ್​​ ಎವಲ್ಯೂಷನ್​​ ಅಂಡ್​ ರಿಸರ್ಚ್​ನ ​ನಿರ್ದೇಶಕ ಪೀಟರ್​ ಮಾರ್ಕ್ಸ್​​ ತಿಳಿಸಿದ್ದಾರೆ.

ಏನಿದು ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​: ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ಎಂಬುದು ಅನುವಂಶಿಕ ರಕ್ತ ಕಾಯಿಲೆ ಆಗಿದೆ. ಅಮೆರಿಕದಲ್ಲಿ ಈ ಅನುವಂಶಿಕ ರಕ್ತದ ಕಾಯಿಲೆಯಿಂದ 1,00,000 ಜನರು ಪರಿಣಾಮಕ್ಕೆ ಒಳಗಾಗುತ್ತಿದ್ದಾರೆ. ಇದು ಅಫ್ರಿಕನ್​ ಅಮೆರಿಕನ್​ ಅವರಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿದ್ದು, ತಡೆಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಪ್ರಮಾಣ ಕಡಿಮೆ ಇದೆ. ಇದು ಹಿಸ್ಪಾನಿಕ್​ ಅಮೆರಿಕನ್ನರ ಮೇಲೆ ಕೂಡ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ. ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​​ ರೋಗದ ಪ್ರಾಥಮಿಕ ಸಮಸ್ಯೆ ಎಂದರೆ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್​ ರೂಪಾಂತರವಾಗಿದೆ. ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳು ಸಣ್ಣ ರಕ್ತನಾಳದಲ್ಲಿ ಸಿಲುಕಿದಾಗ ಭಾರೀ ನೋವು ಎದುರಾಗುತ್ತದೆ ಎಂದು ಎಫ್​​ಡಿಎ ತಿಳಿಸಿದೆ. (ಎಎನ್​ಐ)

ಇದನ್ನೂ ಓದಿ: ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆಗೂ ಮುನ್ನ ಧಾರ್ಮಿಕ ಗ್ರಂಥಗಳನ್ನು ಓದಲು ಹೇಳುವ ವೈದ್ಯರು!

ವಾಷಿಂಗ್ಟನ್​: ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ರೋಗ ಹೊಂದಿರುವ 12 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಮೇಲ್ಪಟ್ಟವರ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಎರಡು ಜೀನ್​ ಥೆರಪಿಗೆ ಅಮೆರಿಕದ ಫುಡ್​ ಅಂಡ್​ ಡ್ರಗ್​ ಆಡ್ಮನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್​ ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಿದೆ.

ಕ್ಯಾಸಗೆವೆ ಎಂಬ ಕೋಶ ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್​ ಥೆರಪಿಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು 12 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಮೇಲ್ಪಟ್ಟವರು ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ರೋಗಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಿರುವುದಾಗಿ ಎಫ್​ಡಿಎ ಘೋಷಿಸಿದೆ. ಸಿಆರ್​ಐಎಸ್​ಪಿಆರ್​​/ ಕ್ಯಾಸ್​9 ಬಳಕೆ ಮಾಡಿರುವ ಕ್ಯಾಸ್​ಗೆವಿ ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಎಫ್​ಡಿಎ ಅನುಮತಿ ನೀಡಿರುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಜೆನೊಮೆ ಎಡಿಟಿಂಗ್​​ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವಾಗಿದೆ.

ಲೆಫ್ಗೆನಿಯಾ ಕೋಶ ಆಧಾರಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಇದಾಗಿದ್ದು, ಲೆಂಟಿವೈರಲ್​ ವೆಕ್ಟರ್​​ ಅನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರವಾಗಿ ಬಳಕೆ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ. ಇದು ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ರೋಗ ಹೊಂದಿರುವ 12 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ ಎಂದು ಎಫ್​ಡಿಎ ತಿಳಿಸಿದೆ.

ಎಚ್​ಬಿಎಟಿ 87ಕ್ಯೂ ಹೆಚ್ಚು ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಲೆಫ್ಗೆನಿಯಾ ಜೊತೆಗೆ ರೋಗಿಗಳ ರಕ್ತದ ಸ್ಟೆಮ್​ ಕೋಶ ಅನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರ ಮಾಡಲಾಗುವುದು. ಜೀನ್​ ಥೆರಪಿಯು ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್​ನಿಂದ ಪಡೆಯಲಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಕೂಡ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್​ ರೀತಿಯಲ್ಲಿಯೇ ಕಾರ್ಯ ನಿರ್ವಹಣೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಇದು ವಯಸ್ಕರಲ್ಲಿ ಸಾಮಾನ್ಯ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್​ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ರೋಗಕ್ಕೆ ಹಾನಿ ಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ.

ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣವೂ ಎಚ್​​ಬಿಎಟಿ87ಕ್ಯೂ ಹೊಂದಿದ್ದು, ಸಿಕ್ಲಿಂಗ್ ಮತ್ತು​ ರಕ್ತದ ಹರಿವನ್ನು ಮುಚ್ಚುವ ಅಪಾಯ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಈ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಕಾಂಡ ಕೋಶವನ್ನು ರೋಗಿಗಳಿಂದ ಪಡೆಯಲಾಗುವುದು.

ಈ ಅನುಮೋದನೆಯು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖವಾಗಿದೆ. ಎಫ್​​ಡಿಎ ವೆರ್ಟೆಕ್ಸ್​ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯೂಟಿಕಲ್ಸ್​ ಇಂಕ್​ ಅವರ ಕ್ಯಾಸ್​ಗೆವಿ ಮತ್ತು ಬ್ಲೂಬರ್ಡ್​ ಬಯೋ ಇಂಕ್ ಅವರ ಲೆಫ್ಲೆನಿಯಾಗೆ ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಿದೆ ಎಂದು ಎಫ್​ಡಿಎ ಕೇಂದ್ರದ ಬಯೋಲಾಜಿಕ್ಸ್​​ ಎವಲ್ಯೂಷನ್​​ ಅಂಡ್​ ರಿಸರ್ಚ್​ನ ​ನಿರ್ದೇಶಕ ಪೀಟರ್​ ಮಾರ್ಕ್ಸ್​​ ತಿಳಿಸಿದ್ದಾರೆ.

ಏನಿದು ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​: ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​ ಎಂಬುದು ಅನುವಂಶಿಕ ರಕ್ತ ಕಾಯಿಲೆ ಆಗಿದೆ. ಅಮೆರಿಕದಲ್ಲಿ ಈ ಅನುವಂಶಿಕ ರಕ್ತದ ಕಾಯಿಲೆಯಿಂದ 1,00,000 ಜನರು ಪರಿಣಾಮಕ್ಕೆ ಒಳಗಾಗುತ್ತಿದ್ದಾರೆ. ಇದು ಅಫ್ರಿಕನ್​ ಅಮೆರಿಕನ್​ ಅವರಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿದ್ದು, ತಡೆಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಪ್ರಮಾಣ ಕಡಿಮೆ ಇದೆ. ಇದು ಹಿಸ್ಪಾನಿಕ್​ ಅಮೆರಿಕನ್ನರ ಮೇಲೆ ಕೂಡ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ. ಸಿಕಲ್​ ಸೆಲ್​​ ರೋಗದ ಪ್ರಾಥಮಿಕ ಸಮಸ್ಯೆ ಎಂದರೆ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್​ ರೂಪಾಂತರವಾಗಿದೆ. ಕೆಂಪು ರಕ್ತ ಕಣಗಳು ಸಣ್ಣ ರಕ್ತನಾಳದಲ್ಲಿ ಸಿಲುಕಿದಾಗ ಭಾರೀ ನೋವು ಎದುರಾಗುತ್ತದೆ ಎಂದು ಎಫ್​​ಡಿಎ ತಿಳಿಸಿದೆ. (ಎಎನ್​ಐ)

ಇದನ್ನೂ ಓದಿ: ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆಗೂ ಮುನ್ನ ಧಾರ್ಮಿಕ ಗ್ರಂಥಗಳನ್ನು ಓದಲು ಹೇಳುವ ವೈದ್ಯರು!

ETV Bharat Logo

Copyright © 2025 Ushodaya Enterprises Pvt. Ltd., All Rights Reserved.