ವಾಷಿಂಗ್ಟನ್: ಸಿಕಲ್ ಸೆಲ್ ರೋಗ ಹೊಂದಿರುವ 12 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಮೇಲ್ಪಟ್ಟವರ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಎರಡು ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಗೆ ಅಮೆರಿಕದ ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಆಡ್ಮನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಿದೆ.
ಕ್ಯಾಸಗೆವೆ ಎಂಬ ಕೋಶ ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು 12 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಮೇಲ್ಪಟ್ಟವರು ಸಿಕಲ್ ಸೆಲ್ ರೋಗಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಿರುವುದಾಗಿ ಎಫ್ಡಿಎ ಘೋಷಿಸಿದೆ. ಸಿಆರ್ಐಎಸ್ಪಿಆರ್/ ಕ್ಯಾಸ್9 ಬಳಕೆ ಮಾಡಿರುವ ಕ್ಯಾಸ್ಗೆವಿ ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಎಫ್ಡಿಎ ಅನುಮತಿ ನೀಡಿರುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಜೆನೊಮೆ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವಾಗಿದೆ.
ಲೆಫ್ಗೆನಿಯಾ ಕೋಶ ಆಧಾರಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಇದಾಗಿದ್ದು, ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ವೆಕ್ಟರ್ ಅನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರವಾಗಿ ಬಳಕೆ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ. ಇದು ಸಿಕಲ್ ಸೆಲ್ ರೋಗ ಹೊಂದಿರುವ 12 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ ಎಂದು ಎಫ್ಡಿಎ ತಿಳಿಸಿದೆ.
ಎಚ್ಬಿಎಟಿ 87ಕ್ಯೂ ಹೆಚ್ಚು ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಲೆಫ್ಗೆನಿಯಾ ಜೊತೆಗೆ ರೋಗಿಗಳ ರಕ್ತದ ಸ್ಟೆಮ್ ಕೋಶ ಅನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರ ಮಾಡಲಾಗುವುದು. ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯು ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ನಿಂದ ಪಡೆಯಲಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಕೂಡ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ ರೀತಿಯಲ್ಲಿಯೇ ಕಾರ್ಯ ನಿರ್ವಹಣೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಇದು ವಯಸ್ಕರಲ್ಲಿ ಸಾಮಾನ್ಯ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಸಿಕಲ್ ಸೆಲ್ ರೋಗಕ್ಕೆ ಹಾನಿ ಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ.